警惕“白血病的预备役” MDS创新药医保兜底 上海患者提升治疗底气
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骨髓增生异常肿瘤（MDS），过去也称“骨髓增生异常综合征”，是一种血液系统的恶性肿瘤，因其有高风险向急性髓系白血病（AML）转化的特点，也被认为是“白血病的预备役”。然而，相比白血病、淋巴瘤等其他血液肿瘤，MDS对于许多患者来说，还是一个相对陌生的概念。对此，上海市第六人民医院血液科主任常春康教授 特别指出，部分患者会有“MDS比白血病危害轻微”的错误认知，实际上，相当一部分由MDS转化的白血病，比初发白血病预后更差、治疗难度更大，应当予以重视。
总觉得累、血象反复？可能是MDS暗藏危机
MDS的特点是无效造血，患者无法有效产生健康红细胞（RBC）、白细胞和血小板，可导致贫血、以及频繁或严重的感染，。其中，约30-40%的MDS患者会进展为AML，一旦转化，生存期不足半年。据常春康教授介绍，自2022年以来，世界卫生组织（WHO）分型发布已将MDS从骨髓增生异常综合征改为骨髓增生异常性肿瘤，进一步强调了其肿瘤特质。因此，患者一定要重视疾病，尽早开始规范治疗，延缓和降低疾病向AML转化的风险、减轻输血负担、提高生活质量。
常春康教授提醒，MDS的早期症状非常隐匿，主要表现包括疲劳、心悸、面色苍白、乏力等等，但由于疾病多发于中老年人，部分患者本身合并其他基础疾病，可能会忽略这些症状。因此，呼吁患者应重视体检中的血常规异常信号，通过血常规检测、细胞形态学、细胞遗传学（染色体）检测技术以及分子检测等综合手段，尽早诊断，明确疾病分型和发展阶段，为后续治疗方案的制定提供依据。
从“渴望“到”可及“，创新药物打破输血依赖困境
根据预后积分系统，MDS可分为较低危组和较高危组。常春康教授介绍，较低危MDS患者的中位生存时间相对较长（4.5~10年），其治疗目标是改善造血、提高生活质量，可通过创新的治疗手段延缓疾病进展，防止疾病向AML转化；较高危患者的中位预期生存较短（1.5年），进展更快，其治疗目标是延缓疾病进展、延长生存期和治愈5。
贫血是MDS最常见的症状之一，85%的较低危MDS患者确诊时已出现贫血。贫血会显著增加心衰或心脑血管疾病风险，长期慢性贫血更是会导致死亡风险显著增加，患者中位生存时间不足5年，，。输血是MDS贫血重要的支持治疗手段，然而，常春康教授也提醒，有些患者认为输血可“多多益善“，这是一个非常错误的。长期输血会导致铁过载，影响患者脏器健康；输血依赖还会增加MDS向AML转化的风险，。因此，在中国血源紧张的情况下，更应合理用血，通过早期脱离输血改善患者预后，提高生活质量。
对于目前临床上使用较为广泛的红细胞生成刺激剂（ESA），常春康教授表示，“ESA目前的应答率和疗效持续获益时间相对有限，临床上仅1/3患者能在6-18个月内产生应答，二线治疗应答率仅20%-40%，如何助力患者早期脱离输血、获得更好的预后是较低危MDS治疗亟待解决的问题。“
幸运的是，随着医学技术的进步，针对MDS患者的临床需求，当下已有创新治疗方案可供选择。常春康教授介绍，研究数据表明，促红细胞成熟治疗有效性是传统ESA（红细胞生成刺激剂）的近两倍，且对于患者摆脱输血依赖，延缓向AML转化，延长生存及改善生存质量等方面，都带来了获益。今年中华医学会血液学分会更新了《骨髓增生异常肿瘤诊断与治疗中国指南（2026年版）》，促红细胞成熟治疗被纳入较低危MDS患者的一线治疗推荐方案。
医保兜底，让患者有底气坚持创新治疗
常春康教授表示，促红细胞成熟治疗药物罗特西普用于治疗较低危MDS适应症已在国内获批并纳入医保，患者的临床可及性及长期治疗需求得到了进一步满足。同时，他也提醒，如果血红蛋白水平提升后即刻停药，一部分患者会在短期内重新回到原来的疾病状态，且在贫血加重后再次治疗时，疗效可能会变差。希望新适应症纳入医保后能进一步减轻患者的疾病负担，避免因经济压力中断治疗。
医保落地让创新治疗“飞入寻常百姓家“，对于上海的参保患者而言，有了医保兜底之后，更多患者能够通过规范用药，持续从创新疗法中获益。据了解，如果以起始剂量1mg/kg计算，50公斤的患者，医保报销前月费用6千元左右，医保报销后，如按照全国平均门诊报销比例约50%估算，报销后月费用仅约3千元左右，患者将有机会减少一半的自付费用。
