第二代心肌肌球蛋白抑制剂星舒平在北京开出首批处方
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3月16日，肥厚型心肌病诊疗再迎重要突破！第二代心肌肌球蛋白抑制剂星舒平®（阿夫凯泰片）在北京开出首批处方，为成人梗阻性肥厚型心肌病患者带来全新治疗选择，标志着我国心肌病精准诊疗再迈新台阶。
北京大学第一医院心内科首席专家霍勇教授介绍：“肥厚型心肌病是青少年和运动员猝死的首要病因之一，潜藏着猝死、心衰、血栓栓塞等致命风险。在所有患者中，约有三分之二属于梗阻性肥厚型心肌病（oHCM），预后更差。对于oHCM患者而言，左心室流出道压阶差（LVOT-G）升高是病程进展的核心因素，会加重心脏功能损害，死亡率相较于非梗阻性肥厚型心肌病翻倍。”
这一疾病现状，对治疗方案的紧迫性和创新性均提出了更高的要求。霍勇教授表示：“梗阻性肥厚型心肌病的治疗主要包括传统药物和侵入式治疗。传统药物如β受体阻滞剂等能在一定程度上缓解症状，难以从病因层面进行干预。而侵入式治疗对专业技术要求高，并且存在并发症风险、再干预风险等限制。但是，肥厚型心肌病治疗重点已经从单纯的症状缓解发展到达成多重治疗目标的完全响应，例如对于梗阻性肥厚型心肌病这类患者，左心室流出道压力阶差每升高20mmHg，死亡和心脏移植风险升高24%，快速降低左室流出道压力阶差是临床治疗重点之一。”
为加快满足临床用药急需，近年来，国家政策大力支持医学创新性研究，并通过创新药审评审批全面提速临床转化，推动中国患者早日用上前沿的诊疗方案。北京大学第一医院心血管内科主任医师、心内科副主任马为教授表示：“第二代心肌肌球蛋白抑制剂阿夫凯泰片等创新疗法在临床应用，为患者带来了新的治疗选择。《中国心肌病综合管理指南2025》以及III期临床研究数据显示，校正安慰剂效应后，阿夫凯泰片可实现2周降低左心室流出道压力阶差20mmHg，12周降低48mmHg，24周降低50mmHg，且药物相互作用风险低，这一创新特性使得治疗突破了单纯症状缓解的局限，真正做到了对因治疗和靶向治疗。”
由于肥厚型心肌病早期难以察觉且存在致死风险，应对这一疾病不仅需要有效的诊疗手段，更需要一套高效、规范的诊疗体系。对此，马为教授也指出：“肥厚型心肌病规范化诊疗需要打通快筛、快诊、快治以及长期管理的整体路径，并构建起一体化的规范化诊疗体系，这需要从诊疗流程规范、多学科协同、科普教育等多方发力。未来，我们将继续发挥科室的学科优势，引进前沿的诊疗方案，积极参与全国性学术交流，借鉴规范化诊疗中心的建设经验，让更多患者早日获益。”
霍勇教授表示：“在中国，心血管疾病已成为居民第一位死亡原因，政策层面高度重视心血管疾病的防治工作。肥厚型心肌病作为日渐受到重视的心血管疾病之一，严重威胁患者生命，降低患者生活质量，需进一步的有效疗法使得患者能够得到及时规范治疗。如今，随着创新疗法的迭代以及规范疾病管理的不断升级，肥厚型心肌病的整体诊疗水平也将实现高质量发展，为‘健康中国’的实现注入新动力。”
